Исследователи из CRISPR Theurapeutics готовятся применить метод CRISPR для лечения врожденного заболевания крови — β-талассемии. Об этом сообщается на сайте Newsweek. О заболевании Бета-талассемия относится к генетическим болезням крови. Она выражается в том, что у взрослого человека повреждается ген HBB, который кодирует часть цепей гемоглобина. Этот белок жизненно важен для организма — он соединяется с кислородом, поступающим из легких, и переносит его в клетки. Гемоглобин состоит из двух β-цепей и двух α-цепей, которые кодируются соответствующими генами. Если ген HBB, о котором говорилось выше, повреждается, то [simple_tooltip content=’белок, который плод вырабатывает еще до рождения’]фетальный гемоглобин[/simple_tooltip] Hbf вытесняет нормальный. Проблема в том, что Hbf не может выполнять функции обычного гемоглобина в теле взрослого человека. Различают две формы талассемии: большую и малую. Малая форма возникает при мутации одного [simple_tooltip content=’форма значения одного и того же гена’]аллеля[/simple_tooltip], но если поврежденный ген был у обоих родителей, то ребенок будет страдать от большой талассемии. Такое заболевание превращает жизнь пациента в одно большое лечение: надо принимать множество лекарств, переливать кровь дважды в месяц. Даже при таких мерах предосторожности, больного, скорее всего, ждет летальный исход в раннем возрасте. Как нам поможет CRISPR? О методике CRISPRCas9 мы писали в нашей статье. Вкратце: белок Cas9 разрезает ДНК по образцу, который предоставляет иммунная система CRISPR. Если эту систему обучить находить необходимые нам поврежденные участки ДНК, то можно использовать Cas9 в качестве «генетического скальпеля». Схема, которую предлагают ученые, состоит из двух этапов. На первом — стволовые клетки пациентов, больных талассемией, изымаются и в лабораторных условиях обрабатываются CRISPR/Cas9. На втором этапе «исправленные» клетки возвращаются в тело пациента во время переливания крови. По расчетам ученых, новые клетки сами начнут производить здоровый гемоглобин. Если предложенная методика сработает, то нас ждет прорыв в генной терапии врожденных заболеваний крови. При всей силе современной медицины большая талассемия практически всегда означает для пациента летальный исход.
Источник:
